Avril 2023 - Après un avis favorable du Comité d’Investissement de la SATT Aquitaine fin novembre dernier, le projet PORPHYRIA (CHU de Bordeaux & BRIC - université de Bordeaux, Inserm) débute sa maturation technico-économique en vu d’apporter une innovation thérapeutique aux personnes atteintes de porphyries érythropoïétiques.
Le projet PORPHYRIA vise à apporter une option thérapeutique pharmacologique aux porphyries érythropoïétiques. C’est un groupe de maladies rares affectant la peau et le système hématopoïétique pouvant provoquer une photosensibilité sévère et une anémie hémolytique en raison d’une anomalie de la synthèse de l’hème : une substance composée de fer et de porphyrine, présente dans l'hémoglobine, qui sert au transport des gaz du sang.
Le projet est issu de travaux de recherche menés par le Pr Emmanuel RICHARD, chef du service de biochimie du CHU de Bordeaux et membre de l’équipe de recherche Biothérapie, Génétique et Oncologie (BioGO) à BoRdeaux Institute of onCologie (BRIC - université de Bordeaux, Inserm), en collaboration avec le Dr Oscar MILLET du CIC BioGUNE de Bilbao.
« Lors de nos travaux de recherche avec l’équipe BioGO, nous avons identifié une cible thérapeutique majeure pour ses maladies, l’enzyme ALAS2. Son inhibition a montré une correction métabolique et clinique prometteuse sur des modèles de souris et dans plusieurs études pré-cliniques chez des patients » explique Emmanuel RICHARD.
Pour aller plus loin, la SATT Aquitaine a décidé d’investir 568 000 € dans la maturation du projet. Les travaux commencés début avril vont permettre d’identifier et de valider in-vitro et in-vivo une molécule pharmacologique inhibitrice de l’ALAS2 avec pour objectif de mettre sur le marché un médicament universel pour toutes les formes de porphyries érythropoïétiques.
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